Έγκριση Κλαδριβίνης για την Πολλαπλή Σκλήρυνση

Επικαιρότητα Υγεία
echaritygr
30 Αυγούστου 2017
0
231
4 minutes read

Η Ευρωπαϊκή Επιwτροπή Χορηγεί Έγκριση στα Δισκία Κλαδριβίνης για τη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης.

Η Merck, μία κορυφαία εταιρεία στον τομέα των επιστημών και της τεχνολογίας, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε έγκριση άδειας κυκλοφορίας στα Δισκία Κλαδριβίνης 10mg για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης υψηλής ενεργότητας* (RMS)¹ στις 28 χώρες της Ευωπαϊκής Ένωσης (EU), πλέον της Νορβηγίας, του Λίχτενσταιν και της Ισλανδίας. Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι η πρώτη βραχεία από του στόματος θεραπεία που παρέχει αποτελεσματικότητα σε όλα τα βασικά σημεία μέτρησης της ενεργότητας της νόσου σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ υψηλής ενεργότητας, συμπεριλαμβανομένης της εξέλιξης της αναπηρίας, του ετησιοποιημένου ρυθμού υποτροπών και της απεικόνισης στη μαγνητική τομογραφία (MRI).

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μία από τις πιο κοινές νευρολογικές διαταραχές παγκοσμίως. Με την έγκριση των Δισκίων Κλαδριβίνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είμαστε στην ευχάριστη θέση να προσφέρουμε σε ασθενείς και κλινικούς γιατρούς έναν καινοτόμο παράγοντα με ένα απλοποιημένο δοσολογικό σχήμα, ως νέα προσέγγιση στη διαχείριση της ενεργούς υποτροπιάζουσας ΠΣ», δήλωσε η Belén Garijo, CEO του κλάδου της Υγείας και μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Merck. «Αυτό αποτελεί μια πολύ σημαντική αλλαγή στη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης, η οποία αποδεικνύει περαιτέρω την ακλόνητη δέσμευσή μας στην αναβάθμιση της φροντίδας των ασθενών».

Η άδεια κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης βασίζεται σε δεδομένα με περισσότερα από 10.000 έτη ασθενών, με περισσότερους από 2.700 ασθενείς που περιλαμβάνονται στο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών² και μέχρι 10 έτη παρακολούθησης σε ορισμένους ασθενείς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης περιελάμβανε δεδομένα από τρεις μελέτες φάσης ΙΙΙ, την CLARITY^3,4, την CLARITY EXTENSION⁵ και την ORACLE MS⁶, τη μελέτη φάσης ΙΙ ONWARD⁷, και μακροπρόθεσμα δεδομένα παρακολούθησης από το 8-ετές προοπτικό μητρώο, PREMIERE⁸. Τα δεδομένα της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας αυτών των μελετών επέτρεψαν τον πλήρη χαρακτηρισμό του προφίλ οφέλους-κινδύνου των Δισκίων Κλαδριβίνης.

«Αυτή είναι μια συναρπαστική στιγμή που θα αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε την Πολλαπλή Σκλήρυνση», δήλωσε ο Gavin Giovannoni, Καθηγητής Νευρολογίας στο Barts και το London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London. «Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι μια εκλεκτική θεραπεία ανοσολογικής ανασύστασης (SIRT), η οποία απλοποιεί τον τρόπο χορήγησης, δίνοντας στους ασθενείς δύο μόλις σύντομα ετήσια σχήματα δισκίων σε τέσσερα χρόνια. Οι ασθενείς μπορούν να ωφεληθούν από τη θεραπεία για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα χωρίς να χρειάζεται να λαμβάνουν συνεχώς φάρμακα και χωρίς την ανάγκη συχνής παρακολούθησης».

Η έγκριση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) που ελήφθη τον Ιούνιο του 2017. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αναμένεται να διατεθούν εμπορικά σε ασθενείς στην Ευρώπη με ιατρική συνταγή μέσα στους επόμενους μήνες, με πρώτες χώρες κυκλοφορίας τη Γερμανία και το Ηνωμένο Βασίλειο από το Σεπτέμβριο του 2017. Επιπλέον, η Merck προγραμματίζει περαιτέρω καταθέσεις φακέλων για κανονιστική έγκριση σε άλλες χώρες, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών.

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση επηρεάζει περισσότερους από 700.000 ανθρώπους σε ολόκληρη την Ευρώπη και δεν έχει βρεθεί θεραπεία μέχρι σήμερα», δήλωσε η Anne Winslow, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Πλατφόρμας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση. «Νέες θεραπευτικές επιλογές θα συμβάλουν σημαντικά στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ανθρώπων που ζουν με ενεργή υποτροπιάζουσα ΠΣ».

Σε ασθενείς με υψηλή ενεργότητα της νόσου, οι post hoc αναλύσεις της διετούς μελέτης CLARITY Φάσης ΙΙΙ^2,3απέδειξαν ότι τα Δισκία Κλαδριβίνης μείωσαν το ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών κατά 67% και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας επιβεβαιωμένης στους 6 μήνες με βάση την κλίμακα EDSS κατά 82%, έναντι του εικονικού φαρμάκου. Όπως αποδείχθηκε στη μελέτη Φάσης III CLARITY EXTENSION⁵, δεν απαιτήθηκε περαιτέρω θεραπεία με τα Δισκία Κλαδριβίνης στα έτη 3 και 4. Το ολοκληρωμένο σύνολο δεδομένων καθόρισε τις απαιτήσεις δοσολογίας και παρακολούθησης. Οι πλέον σημαντικές κλινικά ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η λεμφοπενία και ο έρπης ζωστήρας. Οι μετρήσεις των λεμφοκυττάρων πρέπει να αξιολογούνται πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με τα Δισκία Κλαδριβίνης. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αντενδείκνυνται σε ορισμένες ομάδες, συμπεριλαμβανομένων των ανοσοκατεσταλμένων ασθενών και των εγκύων γυναικών.

Σχετικά με τα Δισκία Κλαδριβίνης

Τα Δισκία Κλαδριβίνης έχουν εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της πολλαπλή σκλήρυνσης υψηλής ενεργότητας^* (RMS). Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι μία βραχείας διάρκειας από του στόματος θεραπεία η οποία επιλεκτικά και περιοδικά στοχεύει λεμφοκύτταρα, τα οποία πιστεύεται ότι αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της παθολογικής διαδικασίας της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Τα Δισκία Κλαδριβίνης βρίσκονται επί του παρόντος υπό κλινική έρευνα και δεν έχουν λάβει έγκριση για οποιαδήποτε χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες ή τον Καναδά. Τον Αύγουστο του 2017, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης για τη θεραπεία των υποτροπιαζουσών μορφών της πολλαπλής σκλήρυνσης σε 28 χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης (EU), πλέον της Νορβηγίας, του Λίχτενσταιν και της Ισλανδίας.

Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης για τα Δισκία Κλαδριβίνης περιλαμβάνει:

Τη μελέτη CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): μια διετής φάσης ΙΙΙ ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των Δισκίων Κλαδριβίνης ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Τη μελέτη CLARITY extension: μία τετραετής φάσης ΙΙΙ μελέτη ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο την οποία ακολούθησε η μελέτη CLARITY, η οποία σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των Δισκίων Κλαδριβίνης σε μία επέκταση της χορήγησης για 4 έτη.
Τη μελέτη ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): μια διετής, φάσης III μελέτη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των Δισκίων Κλαδριβίνης ως μονοθεραπεία σε ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο εμφάνισης ΠΣ (ασθενείς που έχουν εμφανίσει ένα πρώτο κλινικό επεισόδιο που υποδηλώνει ΠΣ)
Τη μελέτη ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Interferon beta-1a in Patients With Active Relapsing Disease): μια φάσης ΙΙ, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, που σχεδιάστηκε κυρίως για να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της προσθήκης θεραπείας με Δισκία Κλαδριβίνης σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ, οι οποίοι εμφάνισαν μη ελεγχόμενη νόσο ενώ ακολουθούσαν την καθιερωμένη θεραπεία με ιντερφερόνη-βήτα
Τη μελέτη PREMIERE (Prospective Observational Long-term Safety Registry of Multiple Sclerosis Patients Who Have Participated in Cladribine Clinical Studies): ενδιάμεση μακροπρόθεσμη παρακολούθηση δεδομένων από το μητρώο, PREMIERE, για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των Δισκίων Κλαδριβίνης. Αυτή περιλαμβάνει περισσότερα από 10.000 έτη έκθεσης στο σύνολο των ασθενών, με περισσότερους από 2.700 ασθενείς να περιλαμβάνονται στο πρόγραμμα κλινικών μελετών, και μέχρι 10 έτη παρακολούθησης ορισμένων ασθενών.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες των Δισκίων Κλαδρβίνης περιλαμβάνουν μείωση του αριθμού λεμφοκυττάρων, λοιμώξεις (συμπεριλαμβανομένου του έρπητα ζωστήρα) και πιθανό αυξημένο κίνδυνο κακοήθειας. Σε κλινικές μελέτες, 20% έως 25% των ασθενών που έλαβαν αθροιστική δόση κλαδριβίνης 3,5 mg/kg σε διάστημα 2 ετών ως μονοθεραπεία ανέπτυξαν παροδική λεμφοπενία βαθμού 3 ή 4. Οι ασθενείς με υπερευαισθησία στο προϊόν, με τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV), ενεργή χρόνια λοίμωξη ή κακοήθεια, με ανοσοκαταστολή ή νεφρική δυσλειτουργία και οι γυναίκες που είναι έγκυες ή θηλάζουν δεν πρέπει να λαμβάνουν τα Δισκία Κλαδριβίνης. Οι άνδρες και οι γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία πρέπει να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Δισκία Κλαδριβίνης και τουλάχιστον έξι μήνες μετά την τελευταία δόση, εξαιτίας του δυνητικού κινδύνου βλάβης του εμβρύου.

Ένδειξη στην Ευρωπαϊκή Ένωση

Τα Δισκία Κλαδριβίνης ενδείκνυνται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση υψηλής ενεργότητας, όπως ορίζεται από κλινικά ή απεικονιστικά χαρακτηριστικά.

Σημαντική Πληροφόρηση Ασφαλείας για την Ευρωπαϊκή Ένωση

Αντενδείξεις:

Τα Δισκία Κλαδριβίνης αντενδείκνυνται σε ασθενείς με υπερευαισθησία στη δραστική ουσία, με τον ιό ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV), ενεργό χρόνια μόλυνση (φυματίωση ή ηπατίτιδα), ενεργό κακοήθεια, μέτρια έως σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία (κάθαρση κρεατινίνης <60 mL / min), έγκυες γυναίκες και γυναίκες που θηλάζουν. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αντενδείκνυνται επίσης σε ανοσοκατεσταλμένους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών που λαμβάνουν σήμερα ανοσοκατασταλτική ή μυελοκατασταλτική θεραπεία.

Ειδικές προειδοποιήσεις και προφυλάξεις κατά τη χρήση:

Οι πλέον κλινικά σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η λεμφοπενία και ο έρπης ζωστήρας.

Αιματολογική παρακολούθηση

Στις κλινικές μελέτες παρατηρήθηκαν μειώσεις στον αριθμό των ουδετερόφιλων, στον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων, στον αιματοκρίτη, στην αιμοσφαιρίνη ή στον αριθμό των αιμοπεταλίων σε σύγκριση με τις αρχικές τιμές, αν και αυτές οι παράμετροι παραμένουν συνήθως εντός των κανονικών ορίων.

Πρόσθετες αιματολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να αναμένονται εάν η κλαδριβίνη χορηγηθεί πριν ή ταυτόχρονα με άλλες ουσίες που επηρεάζουν το αιματολογικό προφίλ

Πρέπει να καθοριστεί ο αριθμός των λεμφοκυττάρων
• πριν την έναρξη με Δισκία Κλαδριβίνης στο έτος 1,
• πριν την έναρξη με Δισκία Κλαδριβίνης στο έτος 2,
• 2 και 6 μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας σε κάθε θεραπευτικό έτος. Εάν ο αριθμός των λεμφοκυττάρων είναι μικρότερος από 500 κύτταρα/mm3, θα πρέπει να παρακολουθείται ενεργά μέχρι να αυξηθούν ξανά οι τιμές.

* Ορίζεται ως: ασθενείς με 1 υποτροπή κατά τη διάρκεια του προηγούμενου έτους και ≥ 1 T1 Gd + βλάβη ή ≥ 9 βλάβες Τ2 κατά τη διάρκεια θεραπείας με άλλα DMDs. Ή ασθενείς με 2 ή περισσότερες υποτροπές κατά το προηγούμενο έτος, είτε σε θεραπεία DMD είτε όχι.

Πηγή: healthview.gr

Bio
Latest Posts

echaritygr

Η Οικογένεια του e-Charity.gr Portal, απέναντι στην λογική της απλής κριτικής και της ακατάσχετης αποποίησης ευθυνών ή της άκρατης φιλολογίας, αναλαμβάνει τις ευθύνες του μέλλοντος, ΣΗΜΕΡΑ. Για εμάς, εσάς, το ΑΥΡΙΟ των παιδιών μας. Με μεράκι, αγάπη στον συνάνθρωπό μας κι αφοσίωση στον στόχο μας, συναντιόμαστε από κάθε γειτονιά της Ελλάδας, με έναν σκοπό. Να κάνουμε το όραμά μας, ΠΡΑΞΗ. Την Αλληλεγγύη, ΖΩΗ.